La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social, en su reunión celebrada el pasado 18 de marzo, aprobó la autorización de financiación de los medicamentos Orkambi y Symkevi dirigidos al tratamiento de la Fibrosis Quística por el Sistema Nacional de Salud.
Este es un gran paso adelante para los pacientes y sus familiares que han luchado durante muchos meses por la implantación de estos tratamientos que, sin curar definitivamente la enfermedad, si suponen un gran avance en la paralización de los síntomas y la mejora de la calidad de vida del afectado que literalmente no puede respirar y se asfixia. Los niños tratados con Orkambi recuperan la normalidad, tras sufrir una auténtica postración, sin poder jugar ni acudir al colegio. La enfermedad afecta al sistema respiratorio y desemboca en una grave afección pulmonar, que obliga a un trasplante y acorta la vida.
Las familias canarias han sido las abanderadas en este logro, al conseguir que la Consejería de Sanidad del Gobierno Regional aprobara el pasado 3 de diciembre de 2018 la financiación con fondos públicos del fármaco Orkambi de manera unilateral para los pacientes diagnosticados de Fibrosis Quística con la mutación F508del “ante la falta de respuesta por parte del Ministerio” sobre la aprobación de la financiación del medicamento.
A partir de ese logro, las familias y asociaciones canarias de enfermos (Plataforma de Defensa de los Derechos para la Fibrosis Quística: Orkambi y Symdeko, Plataforma de Fibrosis Quística de Canarias y la Fundación Canaria Óliver Mayor) continuaron en la lucha “en solidaridad”, apoyando la reivindicación de la Federación Española de Fibrosis Quística, a la que se sumaron el actor Jorge Sanz y el resto de familias del Estado. El pasado 20 de febrero, el Senado aprobó por unanimidad una proposición no de ley (PNL), presentada por el Grupo popular, que instaba al Gobierno a garantizar el uso de medicamentos de última generación que ya se están utilizando en Europa con cargo a la financiación del Sistema Nacional de Salud. En la propuesta se abogaba por fomentar la investigación básica y clínica para mejorar el diagnóstico y tratamiento de la fibrosis quística, así como por implantar el cribado neonatal en todas las regiones.
En el caso del Orkambi se ha autorizado ahora por parte del Ministerio de Sanidad su aplicación a niños de 6 a 11 años (ambos inclusive) con dos copias de la mutación F508del, si bien la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) está trabajando actualmente en el informe de posicionamiento terapéutico para esos grupos de edad, pues ya está autorizado para mayores de 12. Hasta ahora sólo estaba disponible a nivel nacional para su uso compasivo (cuando el enfermo está en una situación límite), mientras que en Canarias se administra a partir de los 12 años para los pacientes que lo precisen según su neumólogo.
La Agencia Europea del Medicamento aprobó el Orkambi en noviembre de 2015, y ya son muchos los países como Alemania, Francia, Grecia, Holanda o Italia, que ya lo financian públicamente. El coste del tratamiento con Orkambi es de más de 100.000 euros por paciente y año, y por este motivo las asociaciones han luchado sin descanso para que se incluya en el sistema público y que se dispense en la farmacia hospitalaria. DIARIO DE AVISOS ha venido reivindicando, junto a las familias, la humanitaria aprobación por parte de Sanidad de este tratamiento que alivia los síntomas y permite una vida prácticamente normal a los afectados.
Añade el Symkevi
Una de las grandes novedades de esta noticia, comunicada en una carta remitida por el Ministerio de Sanidad a la presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística, es la administración del Symkevi (también conocido como Symdeko), ya aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) desde enero de 2019, y que se ha autorizado para personas a partir de 12 años con dos copias de la mutación F508del, así como personas con una sola copia F508del más una de las siguientes 14 mutaciones de función residual: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, y 3849 + 10kbC T.
Esta toma en consideración también podría dejar abierta la puerta a la implantación en los próximos años del Triple Combo, el medicamento de última generación creado por la farmacéutica Vertex que podría llegar a Europa el próximo año.
Coste-efectividad
Esta autorización por parte del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social se ha realizado bajo el modelo de pago por resultados (coste-efectividad) y después de sucesivas reuniones mantenidas entre el departamento que dirige María Luisa Carcedo y el laboratorio Vertex, así como los encuentros realizados con la Federación Española de Fibrosis Quística.
La opción de pago por resultados, tal y como ha explicado el Ministerio de Sanidad en la carta remitida a los pacientes, lleva condicionada “la realización de una monitorización de la efectividad terapéutica y medición de resultados a través de la plataforma Valtermed por parte del Sistema Nacional de Salud. La determinación del paciente con respuesta positiva se realizaría por parte de un comité creado en cada región con representación del laboratorio para garantizar la objetividad del seguimiento”.
La Federación Española de Fibrosis Quística celebró “este paso adelante por parte del Ministerio de Sanidad, autorizando la financiación de estos medicamentos que tanto tiempo llevábamos demandando y que frenan el deterioro que produce la fibrosis quística en los pacientes para los que están indicados”, aseguró una organización que todavía desconoce “cuánto se alargará la llegada de los medicamentos a los hospitales”.
Canarias pionera
Como ya hemos informado en los últimas semanas en DIARIO DE AVISOS, Canarias es la única comunidad del país que dispensa el Orkambi gracias a la presión social ejercida por las familias a título individual y a través de la Fundación Canaria Óliver Mayor, la Plataforma de Defensa de los Derechos para la Fibrosis Quística: Orkambi y Symdeko, y la Plataforma de Fibrosis Quística de Canarias, que este diario ha secundado desde primera hora. Esta lucha liderada por las ‘madres coraje’ de Canarias durante varios meses de concentraciones frente a las sedes de la Consejería de Sanidad, en la plaza de la Candelaria y en diversos reportajes publicados en el DIARIO, así como la denuncia que interpuso ante la Fiscalía la madre Ángeles Aguilar, lograron que finalmente la Consejería de Sanidad del Gobierno regional aprobara en diciembre de 2018 la financiación unilateral con dinero público del Orkambi.
Sin embargo, el camino hasta su total implantación ha sido largo. Un retraso burocrático, debido a los complejos trámites administrativos, a causa de su compra y envío desde Alemania, retrasó hasta el 12 de febrero la llegada al Hospital Universitario de La Candelaria. Un mes después, el 13 de marzo, fueron posibles los tratamientos en el Hospital Universitario de Canarias, cubriéndose así las dispensaciones para los mayores de 12 años (quedan tres menores que podrían optar al Orkambi con esta autorización). Por su parte, en el Hospital Materno Infantil de Gran Canaria, la tramitación ha sido aún más lenta. Por fin, ayer Adrián fue el primero en recibir el Orkambi.
Paralelamente, todas las asociaciones y plataformas canarias han luchado para que esta medida se implantara a nivel nacional. Ángeles Aguilar inició una campaña de recogida de firmas, entregando más de 182.000 peticiones en el Ministerio (actualmente acumula 245.259). El pasado 17 de febrero, la ministra María Luisa Carcedo afirmó, en una entrevista en exclusiva a DIARIO DE AVISOS, que estaba negociando el precio del Orkambi para financiarlo. “Yo también deseo que los niños reciban un tratamiento eficaz”, aseguró.
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