Dos profesores de la Universidad de La Laguna, Edgar Pérez Herrero e Ingrid Morales Pérez, quieren desarrollar nuevas estrategias terapéuticas para que los fármacos que tratan enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson, el Alzheimer y otras patologías que necesiten llegar al cerebro, lo hagan de forma eficaz, dirigida y con liberación controlada mediante nanoplataformas que permitan transportar moléculas bioactivas hacia el sistema nervioso central por vía intranasal y así disminuir su avance.
Para conseguir los fondos necesarios para llevar a cabo el proyecto de investigación NEUROnanoNASAL, los investigadores tienen abierta una campaña de captación utilizando la plataforma de crowdfunding de la Universidad de La Laguna. La misma, cuenta con el apoyo y colaboración de la Asociación Parkinson Tenerife, la Fundación General de la ULL y la Cátedra Fundación DISA de Jóvenes Emprendedores. Hasta ayer ha recaudado 15.015 euros gracias al apoyo de 115 aportantes. El plazo inicial es hasta el 10 de junio, pero se podría ampliar.
El proyecto NEUROnanoNASAL se llevará a cabo en dos fases. Si se logra el presupuesto mínimo de 21.850 euros se desarrollará y optimizará un nanosistema que permita transportar fármacos (utilizarán la levadopa como modelo) hacia el sistema nervioso central a través de la vía intranasal. En una segunda fase, si se obtiene la financiación complementaria hasta llegar a 47.725 euros, se utilizará el prototipo desarrollado en un ratón con la enfermedad de Parkinson para transportar inhibidores de la actividad quinasa de la proteína LRRK2 hacia las neuronas y enviar oligonucleótidos antisentido que bloqueen la producción de la proteína.
Edgar Pérez es Profesor Titular en el área de Tecnología Farmacéutica, dentro del Departamento de Ingeniería Química y Tecnología Farmacéutica, docente del Grado de Farmacia y en el Máster Universitario de Biomedicina y en el Máster Universitario en Seguridad y Calidad de los Alimentos.
También forma parte del Grupo de Encapsulación y Evaluación Biológica Avanzada de la ULL y su campo de investigación está centrado en la “elaboración y caracterización de plataformas de liberación controlada y dirigida” de fármacos aplicadas en diferentes campos, como la ingeniería tisular, el cáncer y las enfermedades neurodegenerativas.
Por su parte, Ingrid Morales es profesora Ayudante Doctor del Departamento de Ciencias Médicas Básicas de la Universidad de La Laguna, y miembro del grupo de investigación de Neurobiología y Neurología Experimental, cuenta con una amplia experiencia en el estudio de enfermedades neurodegenerativas relacionadas con el envejecimiento, centrando su esfuerzo en el estudio de la enfermedad de Parkinson.
El uso de las nanopartículas y micropartículas no solo tendrá un uso de transporte, sino también de protección del fármaco para que llegue a la circulación sistémica que es lo que interesa y se quiere en estos casos. Actualmente uno de los principales problemas es que “los fármacos que se suelen utilizar para tratar a los pacientes parkinsonianos son todos orales y no llegan al sistema nervioso central en la dosis adecuada, sino en una pequeñísima cantidad porque se pierden por el camino al tener que superar diferentes barreras hasta llegar al cerebro”, señaló Ingrid Morales.
Se refiere a la barrera gastrointestinal, al ser atacado por las enzimas y por el ácido del estómago, pero, sobre todo traspasar la barrera hematoencefálica, que protege y da el paso selectivo de moléculas hacia el cerebro. Por tanto, “la vía intranasal es una solución adecuada para acceder donde se genera el párkinson” porque en la nariz hay unos nervios “con los que podemos llegar directamente al sistema nervioso central”. Sin embargo, tiene sus limitaciones porque “los volúmenes de administración son pequeños y también hay enzimas en la nariz que degradan el fármaco con lo que su vida media no es tan larga”.
Edgar Pérez señala que “planteamos vehiculizar los fármacos a través de nanopartículas que protejan al principio activo de la degradación, evitando dosis repetidas y que produzcan algunos efectos secundarios como la toxicidad no deseada al liberarse donde no tiene que actuar”. Así, el fármaco “se liberará en el momento, en el sitio y en la dosis adecuada de una forma sostenida”, porque simplemente es un vehículo que “lo transporta hacia donde queremos, no solo en el sistema nervioso central, sino a la diana terapéutica”. La nanopartícula puede actuar como un GPS, “un direccionamiento activo que incluso podría introducir las partículas dentro de las células y ahí sea donde se libere”. En el estudio utilizarán un fármaco modelo (levodopa) que permitirá analizar y saber exactamente que ha llegado al objetivo al producir claras fluctuaciones motoras en el modelo animal.
Por tanto, una vez que logre un prototipo o modelo adecuado para transportar el fármaco esta tecnología se podría extrapolar a cualquier patología neurodegenerativa como puede ser la enfermedad del Alzheimer con sus propios tratamientos así como a otras patologías como el glioblastoma, un cáncer del sistema nervioso central, para ello “hay que optimizar y modificar ligeramente el sistema” para permitir disminuir sus avances.
Incluso si no se recaudaran los casi 50.000 euros, el estudio seguirá activo. Ingrid Morales tiene “varios ensayos clínicos y modelos de ratones con la enfermedad de Parkinson y podré estudiar si realmente funciona esta tecnología de trasladado del medicamento al lugar del cerebro donde se necesita y así puede ayudar a modificar el curso de enfermedades neurodegenerativas, en este caso el párkinson.
Satisfechos por las muestras de cariño que reciben entre familias y usuarios
Los investigadores se muestran satisfechos por las muestras de cariño que están recibiendo, aunque no se estén reflejando en la recaudación. “Párkinson Tenerife, sus usuarios y familias nos apoyan y son muy conscientes del problema cuando les toca de lleno”, manifestó Ingrid. Ojalá podamos llegar a la cantidad mínima, sería un muy buen primer paso para el proyecto”. Mientras Edgar espera lograr el objetivo pero lamentó “las pocas oportunidades que tienen si no van bajo el paraguas de un gran grupo de investigación detrás”.
Sin una curación los tratamientos usan diferentes fármacos para tratar o aliviar los diversos síntomas y mejorar la calidad de vida
Actualmente, no existen tratamientos que permitan la curación de la enfermedad de Parkinson o al menos disminuyan o modifiquen su progresión. Los principales tratamientos están basados en el uso de diferentes fármacos para tratar o aliviar los diversos síntomas de la enfermedad, así como para mejorar la calidad de vida de los pacientes. Estos fármacos, aunque son bastante eficaces para abordar los problemas motores, presentan con el tiempo una disminución de la eficacia e importantes efectos adversos.
Necesitarían más fondos para abordar las siguientes fases del proyecto
Tras una primera fase en la que se lograría ese nanosistema o vehículo que permita transportar fármacos hacia el sistema nervioso central a través de la vía intranasal. En una segunda fase, si se obtiene la financiación complementaria, se utilizará el prototipo desarrollado en un ratón con la enfermedad de Parkinson para transportar inhibidores de la actividad quinasa de la proteína LRRK2 hacia las neuronas o enviar oligonucleótidos antisentido que bloqueen la producción de la proteína.
“También está abierta la opción de plantearnos el uso de este nanosistema para otras enfermedades neurodegenerativas, una vez que vemos que funciona en el Parkinson podremos estudiar si es capaz de replicarlo en Alzheimer”, sin embargo, dar el salto a ensayos clínicos se escaparía de sus manos. “Incluso con los 50.000 euros, no son suficientes siquiera para poder llegar a ver un avance significativo sino para empezar la investigación, que servirá para obtener datos preliminares” que mejoren la competitividad de este proyecto en las grandes convocatorias y les permita llamar la “atención de grandes inversores o farmacéuticas” que les permitan seguir profundizando en la investigación. “Necesitaríamos muchos más fondos y habría que contactar con alguna farmacéutica para poder realizar los siguientes progresos”.
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